La Comisión Europea ha autorizado la comercialización de *lumacaftor / *ivacaftor, registrado por *Vertex *Pharmaceuticals *Incorporated con el nombre de *Orkambi, como el primer medicamento que trata la causa subyacente de la fibrosis quística (*FQ) en personas de 12 años y más grandes que tienen dos copias de la mutación *F508del.
En Europa hay aproximadamente 12.000 personas con esta enfermedad de 12 años y más grandes que tienen dos copias de esta mutación. «Para las personas que sufren fibrosis quística, la enfermedad es una batalla que tienen que librar a lo largo de toda la vida y que se agravia progresivamente con frecuentes hospitalizaciones a causa de infecciones pulmonares. Hasta ahora, las personas portadoras de dos copias de la mutación *F508del disponían únicamente de tratamientos para los síntomas y las complicaciones de la enfermedad», ha comentado uno de los investigadores principales del estudio fase III ‘*Traffic’, Stuart *Elborn.
La autorización se basa en los datos ya anunciados de dos estudios globales de fase 3 de 24 semanas, ‘*Traffic’ y ‘Transporte’, y en otros datos provisionales, de 24 semanas, procedentes del posterior estudio de extensión, ‘*Progress’, realizado con personas de 12 años y mayores portadoras de dos copias de la mutación *F508del que ya estaban siendo tratadas con medicamentos estándares de referencia.
En los estudios, que incluyeron además de 1.100 pacientes, los tratados con la combinación de *lumacaftor más *ivacaftor experimentaron mejoras significativas en la función pulmonar. Los pacientes también experimentaron mejoras en el índice de masa corporal (IMC) y reducciones en las exacerbaciones pulmonares (infecciones pulmonares agudas), incluidas aquellas que hicieron necesaria la hospitalización y la administración de antibióticos intravenosos.
En concreto, los datos provisionales de ‘*Progress’ demuestran que estas mejoras se mantuvieron durante un total de 48 semanas de tratamiento. Además, el patrón y la magnitud de respuesta observados después del inicio del tratamiento combinado en todos los pacientes que recibieron placebo en ‘*Traffic’ y ‘Transporte’ y que posteriormente recibieron un régimen combinado a ‘*Progress’ fueron similares a los registrados en pacientes que recibieron un régimen combinado en estos estudios.
«La autorización de la UE por *lumacaftor en combinación con *ivacaftor constituye un importante hito en nuestra larga tarea encaminada a desarrollar nuevos medicamentos que tratan la causa subyacente de la enfermedad en personas afectadas de fibrosis quística», ha comentado el presidente y director ejecutivo de *Vertex , Jeffrey *Leiden.