La Comissió Europea ha autoritzat la comercialització de lumacaftor / ivacaftor, registrat per Vertex Pharmaceuticals Incorporated amb el nom de Orkambi, com el primer medicament que tracta la causa subjacent de la fibrosi quística (FQ) en persones de 12 anys i més grans que tenen dues còpies de la mutació F508del.
A Europa hi ha aproximadament 12.000 persones amb aquesta malaltia de 12 anys i més grans que tenen dues còpies d’aquesta mutació. “Per a les persones que pateixen fibrosi quística, la malaltia és una batalla que han de lliurar al llarg de tota la vida i que s’agreuja progressivament amb freqüents hospitalitzacions a causa d’infeccions pulmonars. Fins ara, les persones portadores de dues còpies de la mutació F508del disposaven únicament de tractaments per als símptomes i les complicacions de la malaltia“, ha comentat un dels investigadors principals de l’estudi fase III ‘Traffic‘, Stuart Elborn.
L’autorització es basa en les dades ja anunciats de dos estudis globals de fase 3 de 24 setmanes, ‘Traffic‘ i ‘Transport‘, i en altres dades provisionals, de 24 setmanes, procedents del posterior estudi d’extensió, ‘Progress‘, realitzat amb persones de 12 anys i majors portadores de dues còpies de la mutació F508del que ja estaven sent tractades amb medicaments estàndard de referència.
En els estudis, que van incloure a més de 1.100 pacients, els tractats amb la combinació de lumacaftor més ivacaftor van experimentar millores significatives en la funció pulmonar. Els pacients també van experimentar millores en l’índex de massa corporal (IMC) i reduccions en les exacerbacions pulmonars (infeccions pulmonars agudes), incloses aquelles que van fer necessària l’hospitalització i l’administració d’antibiòtics intravenosos.
En concret, les dades provisionals de ‘Progress‘ demostren que aquestes millores es van mantenir durant un total de 48 setmanes de tractament. A més, el patró i la magnitud de resposta observats després de l’inici del tractament combinat en tots els pacients que van rebre placebo en ‘Traffic‘ i ‘Transport‘ i que posteriorment van rebre un règim combinat a ‘Progress‘ van ser similars als registrats en pacients que van rebre un règim combinat en aquests estudis.
“L’autorització de la UE per lumacaftor en combinació amb ivacaftor constitueix una important fita en la nostra llarga tasca encaminada a desenvolupar nous medicaments que tracten la causa subjacent de la malaltia en persones afectades de fibrosi quística“, ha comentat el president i director executiu de Vertex , Jeffrey Leiden.