La Comissió Europea ha autoritzat l’ampliació de la indicació del fàrmac per a la fibrosi quística ivacaftor, comercialitzat per Vertex com ‘Kalydeco‘, per incloure als nens de 2 a 5 anys que tenen una de nou mutacions d’obertura del canal en el gen regulador de la conductància transmembrana de la fibrosi quística (CFTR), així com en adults que tenen una mutació R117H.
Fins ara el fàrmac ja estava autoritzat per a l’ús en majors de 6 anys que tenien una d’aquestes nou mutacions (G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N i S549R).
La decisió es basa en els resultats d’un estudi obert de fase 3 de 24 setmanes dissenyat per avaluar la seguretat i farmacocinètica de la dosificació de ivacaftor basada en el pes (50 o 75 mil·ligrams dues vegades al dia) en nens de 2 a 5 anys .
Per a aquests nens més petits s’ha creat una formulació oral granulada de ivacaftor basada en el pes, que es barreja amb aliments tous o líquids i està disponible en dues concentracions. L’autorització també abasta l’ampliació de la dosificació de ivacaftor basada en el pes a nens de 6 a 11 anys que pesen menys de 25 quilos, administrant la nova formulació oral granulada.
“L’ampliació d’ús de ivacaftor permetrà tractar la causa subjacent de la fibrosi quística en nens de menor edat, amb els beneficis que això comporta“, ha destacat Jeffrey Chodakewitz, vicepresident executiu i director mèdic de Vertex.
D’altra banda, la decisió d’usar aquest fàrmac en pacients amb la mutació R117H es basa en els resultats d’un altre estudi en fase 3, en què van participar 69 pacients. “Si bé el grau de severitat de la FQ és molt variable en les persones portadores d’una mutació R117H, una vegada que comença la progressió de la malaltia, el deteriorament de la funció pulmonar pot ser sever“, ha explicat Chodakewitz.
Per això, aquesta autorització suposa “un important avanç per als adults portadors d’una mutació R117H, que ara disposaran per primera vegada d’un medicament que tracta la causa subjacent de la seva malaltia“