El laboratori Vertex Pharmaceuticals va anunciar que el Comitè de Medicaments d’Ús Humà (CHMP) de l’Agència Europea de Medicaments (EMA) ha emès una opinió positiva per a l’ampliació de la indicació del medicament Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor), en combinació amb ivacaftor, per a persones amb Fibrosi Quística que tinguin entre 6 i 11 anys amb almenys una còpia de la mutació F508del en el gen CFTR, independentment de la seva altra mutació.
Aquesta opinió positiva, atorgada per l’EMA, s’enviarà ara a la Comissió Europea perquè adopti una decisió sobre la seva autorització de comercialització en tota la Unió Europea. Una vegada s’hi hagi atorgat una autorització de comercialització, es produirà el posterior procediment de finançament i el laboratori podrà sol·licitar incloure aquesta nova indicació de Kaftrio dins del sistema nacional de salut de cada pais.
A Espanya, aquesta mateixa setmana vam conèixer l’aprovació del finançament del medicament Kaftrio per a persones amb FQ a partir de 12 anys amb almenys una còpia de la mutació F508del, que estarà disponible dins del SNS a partir del pròxim 1 de desembre. Un fet històric en el tractament de les persones amb Fibrosi Quística, que podria ampliar-se a nens i nens a partir de 6 anys, permetent frenar de manera més primerenca el deteriorament que produeix la Fibrosi Quística en el seu organisme.
“Aquesta notícia arriba en la millor setmana possible per al nostre col·lectiu FQ, només uns dies després de conèixer l’acord de finançament per a Kaftrio entre el Ministeri de Sanitat i el laboratori Vertex. Esperem que una vegada s’aprovi a Europa, el Ministeri de Sanitat agilitzi les negociacions amb el laboratori perquè aquesta nova indicació permeti tractar la Fibrosi Quística de molts nens i nenes del nostre pais”, explica Juan Da Silva, president de la Fundació i la Federació Espanyola de Fibrosi Quística.
“Rebem la valoració positiva de l’EMA amb estusiasme, tant per la notícia com per la ràpida decisió a Europa. Confiem en què l’experiència viscuda en el nostre pais amb Kaftrio (+12 anys) ajudi a avançar en protocols de finançament àgils en els casos d’ampliacions d’indicació com aquesta. Esperem que totes les parts siguin sensibles a l’interès d’accés ràpid que permeti el seu ús sense retards”, comenta el Dr. Óscar Asensio, president de la Societat Espanyola de Fibrosi Quística i vicepresident de la Fundació.