El laboratorio Vertex Pharmaceuticals ha anunciado que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha emitido una opinión positiva respecto a la ampliación de la indicación del medicamento Kaftrio (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor) en combinación con ivacaftor, para personas con Fibrosis Quística que tengan 12 o más años con al menos una copia de la mutación F508del.
Si la Comisión Europea autoriza esta ampliación, las personas con Fibrosis Quística que tengan una copia de la mutación F508del, independientemente de su otra mutación CFTR, podrán ser susceptibles de recibir este tratamiento. De este modo, Europa se equipararía a lo aprobado por la FDA en los Estados Unidos, y ampliaría su acceso a miles de personas más en toda Europa, ya que se trata de la mutación más común en todo el mundo.
La opinión positiva del CHMP se basa en los resultados positivos del estudio global de fase 3 (445-104) con Kaftrio anunciado en julio de 2020.