Amb motiu del Dia Nacional de la Fibrosi Quística, que se celebra el 22 d’abril (quart dimecres d’abril), la Federació Espanyola de Fibrosi Quística (FEFQ) vol posar el focus en un moment clau per a la malaltia: la necessitat d’accelerar el finançament en el Sistema Nacional de Salut de tractaments ja aprovats a Europa, així com continuar impulsant la recerca per a aquelles persones que encara no compten amb una opció terapèutica eficaç.
La fibrosi quística és una de les malalties genètiques greus més freqüents i s’estima una incidència al nostre país entorn d’un de cada 5.000 naixements, mentre que una de cada 35 persones són portadores sanes de la malaltia. Es tracta d’una malaltia crònica d’origen genètic que afecta diferents òrgans, especialment al sistema respiratori i al sistema digestiu. En els últims anys s’han produït avanços molt significatius en el seu tractament, especialment amb el desenvolupament dels moduladors del CFTR, teràpies que actuen directament sobre la causa de la malaltia i que han aconseguit millorar de manera notable la qualitat i esperança de vida de moltes persones amb fibrosi quística.
No obstant això, malgrat aquests avanços, a Espanya encara hi ha persones que continuen esperant poder accedir a tractaments que ja han demostrat la seva eficàcia i seguretat a Europa. Actualment, s’estima que al voltant d’un 23% de les persones amb fibrosi quística podria beneficiar-se de nous tractaments o ampliacions d’indicació ja aprovats per l’Agència Europea de Medicaments, però que encara no han estat finançats en el Sistema Nacional de Salut.
Des de la FEFQ s’insisteix que, després de l’aprovació d’aquests medicaments a nivell europeu, és fonamental que els processos d’avaluació, negociació i finançament a Espanya es desenvolupin amb la major agilitat possible. El temps és un factor determinant en la fibrosi quística. Mentre els procediments administratius avancen, la malaltia continua progressant, per la qual cosa és imprescindible reduir els terminis perquè aquests tractaments arribin com més aviat millor als qui els necessiten.
A aquesta situació se suma que encara existeix un grup de persones per a les quals els tractaments actuals no són eficaços. S’estima que aproximadament un 7% de les persones amb fibrosi quística a Espanya no compta amb una opció terapèutica eficaç a causa del seu tipus de mutació o a la falta de resposta als tractaments disponibles. En concret, les mutacions de classe I impedeixen la producció de la proteïna CFTR, la qual cosa fa que els tractaments moduladors disponibles actualment no resultin efectius en aquests casos. Per a aquest grup, l’única esperança es troba en la recerca. En l’actualitat, s’estan desenvolupant noves línies terapèutiques, com la teràpia gènica o les teràpies basades en ARN missatger, que podrien oferir solucions en el futur. No obstant això, els resultats obtinguts fins al moment reflecteixen la complexitat de la malaltia i la necessitat de continuar invertint en recerca per a aconseguir tractaments que beneficiïn al 100% de les persones amb fibrosi quística.
En aquest context, la Federació Espanyola de Fibrosi Quística fa una crida a les administracions públiques per a actuar amb urgència en dues línies: d’una banda, l’aprovació urgent dels tractaments ja disponibles i, per un altre, reforçar el suport a la recerca en malalties rares com la fibrosi quística.
La Dra. Esther Quintana, presidenta de la Societat Espanyola de Fibrosi Quística, destaca que “els avanços recents en fibrosi quística han suposat un punt d’inflexió en el maneig de la malaltia, amb teràpies que actuen sobre la seva base molecular i que estan modificant de manera significativa l’evolució clínica de molts pacients. No obstant això, aquesta nova realitat conviu encara amb situacions d’inequitat en l’accés i amb necessitats terapèutiques no cobertes en determinats grups de pacients. Des de l’àmbit clínic, resulta prioritari reduir els temps entre l’aprovació reguladora i la disponibilitat efectiva dels tractaments, ja que la progressió de la malaltia no es deté. Paral·lelament, és imprescindible consolidar i reforçar les línies de recerca en curs, especialment aquelles orientades a pacients que no responen als tractaments actuals. Avançar en aquests dos eixos és clau per a continuar millorant els resultats en salut i oferir una resposta adequada a tot l’espectre de la malaltia”.
Per part seva, Juan da Silva, president de la FEFQ, assenyala: “En els últims anys, els avanços en recerca estan transformant l’evolució de la fibrosi quística amb l’arribada dels tractaments moduladors, que han millorat de manera notable la qualitat de vida de moltes persones amb aquesta malaltia. No obstant això, en l’actualitat, al voltant d’un 30% de la població amb FQ a Espanya no pot beneficiar-se d’aquesta mena de tractaments. En concret, un 23% que està a l’espera d’un acord de finançament per a l’ampliació d’indicació que permeti poder accedir a Kaftrio (un tractament que ja ha aconseguit frenar l’avanç de la malaltia en un 70% de la població amb FQ a Espanya) i un 7% que no disposa d’una opció terapèutica eficaç i manté les seves esperances en la teràpia gènica. No podem permetre que els temps administratius retardin l’accés a medicaments que funcionen i poden frenar la progressió de la malaltia. És urgent actuar amb major agilitat i, al mateix temps, continuar impulsant la recerca per a no deixar a ningú enrere”.
Tant la FEFQ com la Societat Espanyola de Fibrosi Quística volen visibilitzar les diferents realitats dins del col·lectiu FQ i sensibilitzar a la societat i als responsables polítics sobre la importància de garantir l’accés equitatiu als tractaments, així com de continuar avançant en la recerca fins a aconseguir solucions per a totes les persones amb fibrosi quística.
#DíaNacionaldelaFibrosisQuística – #TratamientoParaTodos