El laboratori Vertex Pharmaceuticals ha anunciat que el Comitè de Medicaments d’Ús Humà (CHMP) de l’Agència Europea del Medicament (EMA) ha emès una opinió positiva respecte a l’ampliació de la indicació del medicament Kaftrio (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor) en combinació amb ivacaftor, per a persones amb Fibrosi Quística que tinguin 12 o més anys amb almenys una còpia de la mutació F508del.
Si la Comissió Europea autoritza aquesta ampliació, les persones amb Fibrosi Quística que tinguin una còpia de la mutació F508del, independentment de la seva altra mutació CFTR, podran ser susceptibles de rebre aquest tractament. D’aquesta manera, Europa s’equipararia a l’aprovat per la FDA als Estats Units, i ampliaria el seu accés a milers de persones més en tota Europa, ja que es tracta de la mutació més comuna a tot el món.
L’opinió positiva del CHMP es basa en els resultats positius de l’estudi global de fase 3 (445-104) amb Kaftrio anunciat al juliol de 2020.