El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) adoptó ayer día 25 de junio una opinión positiva respecto al medicamento de triple combinación Kaftrio (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor) de Vertex Pharmaceuticals, en tratamiento combinado con Kalydeco (ivacaftor) para personas con fibrosis quística de 12 años en adelante con una mutación F508del y una mutación de función mínima (MF) o dos mutaciones F508del en el gen CFTR.La opinión adoptada pel CHMP es un paso intermedio en el camino de Kaftrio hacia el acceso del paciente. El dictamen de la CHMP se enviará ahora a la Comisión Europea para la adopción de una decisión sobre una autorización de comercialización en toda la Unión Europea. Una vez que se haya otorgado una autorización de comercialización, que esperemos sea realidad en un termino de 67 días, las decisiones sobre el precio y su financiación tendrá que ser aprobado en cada Estado miembro. En nuestro caso por la Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios (AEMPS) y después por cada Comunidad Autónoma. En el caso de Cataluña, se tendrá que aprobar por las Comisiones que lidera la Dirección de Medicamentos del CatSalut. Desde la Asociación Catalana de Fibrosis Quística estamos en contacto permanente con esta dirección para que este medicamento, en primer lugar, pueda ser autorizado por la EMPS, posteriormente se pueda aprobar su financiación por la Comisión de Precios del Ministerio de Sanidad, y finalmente, sea autorizado y financiado por el CatSalut en Cataluña.
Desde la Asociación Catalana de Fibrosis Quística, entidad que representa a los pacientes y a sus famílias, nos sentimos muy contentos y eseranzadores ante esta notícia que hace tiempo que esperábamos. En Cataluña hay pacientes que han participado en el ensayo clínico de este medicamento y todas las opiniones han sido positivas, tanto la de los pacientes que han participado en el estudio, como la de las familias y los médicos de las unidades de referencia en FQ.
Actualmente en Cataluña, los pacientes que participaron en el ensayo clínico, y una vez acabado este, gracias al laboratorio Vértex siguen en tratamiento extensivo hasta que se apruebe el medicamento y su financiación por la AEMPS y el CatSalut.
Hoy podemos estar contentos ya que Cataluña y España estamos en primera línea en la lucha contra la Fibrosis Quística por los beneficios que los medicamentos nuevos supondran para mejorar la calidad y la esperanza de vida de nuestros niños y jóvenes. Todo esto es gracias al trabajo que hemos realizado, por un lado, las Asociaciones que formamos parte de la Federación Española de Fibrosis Quística, la cual forma parte de la Asociación Europea de Fibrosis Quístia, y por otro lado, por la Sociedad Española de Fibrosis Quística liderada por los médicos que trabajan en las Unidades de Fibrosis Quística de Cataluña y el resto de España, a los servicios de farmacia de las tres unidades de FQ de Cataluña y a los médicos que han hecho posible poder participar en la red Europea de Ensayos Clínicos.
Como siempre diecimos, cualquier nuevo medicamento o tratamiento ha de estar lo antes posible a disposición de todos los pacientes para que se puedan beneficiar siempre con estrictos criterios médicos y farmaceúticos, según el estado y la evolución de la enfermedad en cada paciente.
Ahora solo nos queda que la Agencia Europea del Medicamento (EMA) lo apruebe en el plazo de 67 días, y a continuación, haga lo mismo el Ministerio y la Consejería de Sanidad de Cataluña. Desde la Asociación Catalana de FQ continuaremos trabajando con las autoridades para que sea una realidad lo antes posible, a la vez que, seguiremos defendiendo y pidiendo más recursos para la investigación y para mejorar la asistencia.
A continuación un resum de la Federació Espanyola de Fibrosi Quística de la opinión emitida por la CHMP de la Agencia Europea del Medicamento:
https://www.ema.europa.eu/en/documents/smop-initial/chmp-summary-positive-opinion-kaftrio_en.pdf
«El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) adoptó ayer una opinión positiva respecto al medicamento de triple combinación Kaftrio (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor) de Vertex Pharmaceuticals, en tratamiento combinado con Kalydeco (ivacaftor) para personas con Fibrosis Quística de 12 años en adelante con una mutación F508del y una mutación de función mínima (MF) o dos mutaciones F508del en el gen CFTR.
Hasta 10.000 personas con FQ en Europa de 12 años o más que tienen una mutación F508del y una mutación de función mínima serían susceptibles de recibir por primera vez un medicamento que se dirige al defecto de la proteína causante de la enfermedad. Además, las personas de 12 años de edad y mayores que tienen dos mutaciones F508del y que actualmente son candidatos para uno de los otros medicamentos de Vertex para la FQ aprobados por EMA serían susceptibles de recibir esta combinación triple. Estos dos grupos representan la mayoría de los pacientes diagnosticados con Fibrosis Quística.
La opinión adoptada por el CHMP es un paso intermedio en el camino de Kaftrio hacia el acceso del paciente. El dictamen del CHMP se enviará ahora a la Comisión Europea para la adopción de una decisión sobre una autorización de comercialización en toda la Unión Europea. Una vez que se haya otorgado una autorización de comercialización, las decisiones sobre el precio y la financiación tendrán lugar en cada Estado miembro, teniendo en cuenta la posible función / uso de este medicamento en el contexto del sistema nacional de salud de ese país.
Elexacaftor y tezacaftor son correctores CFTR y facilitan el procesamiento celular y el tráfico de F508del-CFTR, lo que lleva a un aumento en la cantidad de proteína CFTR, mientras que ivacaftor aumenta la activación del canal de la proteína CFTR en la superficie celular. El efecto combinado de elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor da como resultado una mayor actividad de CFTR medida por el transporte de cloruro de CFTR.
La seguridad y eficacia de Kaftrio se estudió en dos ensayos clínicos con más de 500 pacientes. Ambos estudios mostraron mejoras clínicamente significativas en la función pulmonar de los pacientes y disminución del cloruro en el sudor. En el primer ensayo, que comprende pacientes que fueron heterocigotos para F508del con una mutación MF, la función pulmonar aumentó en 14.3 puntos porcentuales en comparación con los pacientes que tomaron placebo (un tratamiento ficticio). En el segundo ensayo, que comprende pacientes homocigotos para la mutación F508del, aumentó en 10 puntos porcentuales en comparación con los pacientes que toman otro medicamento para la fibrosis quística (Symkevi).
Además de las mejoras en la función pulmonar, los datos han mostrado mejoras en múltiples medidas de resultado importantes, incluida la calidad de vida medida por la puntuación del dominio respiratorio CFQ-R.
Las reacciones adversas más comunes fueron dolor de cabeza (17.3%), diarrea (12.9%) e infección del tracto respiratorio superior (11.9%).»