12 de mayo de 2015
Queridos Amigos,
Tenemos noticias alentadoras para compartir acerca de un nuevo medicamento para la FQ. Hoy día, un comité asesor de la FDA, compuesto por expertos médicos independientes y representante de la comunidad, votó 12-1 para recomendar que la FDA apruebe la terapia de combinación ivacaftor/lumacaftor (Orkambi).
Si bien la recomendación del comité es una parte importante del proceso de revisión de la FDA, la decisión no es vinculante. La FDA ha dicho que tomará su decisión final de 05 de julio 2015.
Orkambi dirige a la causa subyacente de la enfermedad en personas con dos copias de la mutación F508del. Actualmente, la FDA está considerando la posibilidad de aprobar el fármaco para las personas con FQ mayores de 12 años que tienen dos copias de la F508del, lo que representa casi un tercio de todas las personas con FQ en los Estados Unidos.
En los ensayos clínicos, Orkambi ha demostrado mejorar la función pulmonar en las personas con FQ y reducir significativamente la tasa de exarcerbaciones pulmonares, que pueden conducir a hospitalizaciones frecuentes y empeoramiento de la función pulmonar. El fármaco fue desarrollado por Vertex Pharmaceuticals Inc. con apoyo financiero y clínico significativo de la Fundación Norte Americana.
Nos sentimos alentados por la recomendación del comité asesor para aprobar Orkambi y estamos especialmente agradecidos a las personas con FQ que participa ron en los ensayos y los pacientes que contaron sus experiencias para exponer durante la audiencia de hoy.
En nombre de toda la comunidad FQ, gracias por su apoyo a nuestra misión de ayudar a encontrar nuevos tratamientos y una cura para la FQ.
Atentamente,
Robert J. Beall, Ph.D.
Presidente y CEO
Fundación Fibrosis Quística