L’opinió adoptada pel CHMP és un pas intermedi en el camí de Kaftrio cap a l’accés del pacient. El dictamen de la CHMP s’enviarà ara a la Comissió Europea per a l’adopció d’una decisió sobre una autorització de comercialització en tota la Unió Europea. Una vegada que s’hagi atorgat una autorització de comercialització, que esperem sigui realitat en un termini de 67 dies, les decisions sobre el preu i el seu finançament haurà de ser aprovat en cada Estat membre. En el nostre cas per l’Agència Espanyola del Medicament i Productes Sanitaris (AEMPS) i després per cada Comunitat Autònoma. En el cas de Catalunya, s’haurà d’aprovar per les Comissions que lidera la Direcció de Medicaments del CatSalut. Des de l’Associació Catalana de Fibrosi Quística estem en contacte permanent amb aquesta direcció perquè aquest medicament, en primer lloc, pugui ser autoritzat per l’AEMPS, posteriorment, es pugui aprovar el seu finançament per la Comissió de Preus del Ministeri de Sanitat, i finalment, sigui autoritzat i finançat per CatSalut a Catalunya.
Des de l’ Associació Catalana de Fibrosi Quística, entitat que representa als pacients i a les seves famílies, ens sentim molt contents i esperançats davant aquesta notícia que fa temps que esperàvem. A Catalunya hi han pacients que han participat a l’assaig clínic d’aquest medicament i totes les opinions han estat positives, tant la dels pacients que han participat a l’estudi, com la de les famílies i els metges de les unitats de referència en FQ.
Actualment a Catalunya, els pacients que van participar en l’assaig clínic, i un cop acabat aquest, gràcies al laboratori Vértex segueixen en tractament extensiu fins que s’aprovi el medicament i el seu finançament per l’AEMPS i el CatSalut.
Avui podem estar contents ja que Catalunya i Espanya estem a primera línia en la lluita contra la Fibrosi Quística pels beneficis que els medicaments nous suposaran per millorar la qualitat i l’esperança de vida dels nostres nens i joves. Tot això és gràcies al treball que hem realitzat, per una banda, les Associacions que formem part de la Federació Espanyola de Fibrosi Quística, la qual forma part i participa en l’Associació Europea de Fibrosi Quístia, i per l’altra banda, per la Societat Espanyola de Fibrosi Quística liderada pels metges que treballen a les Unitats de Fibrosi Quística de Catalunya i de la resta d’Espanya, als serveis de farmàcia de les tres unitats de FQ de Catalunya i als metges que han fet possible poder participar en la xarxa Europea d’Assajos Clínics.
Com sempre diem, qualsevol nou medicament o tractament ha d’estar el més aviat possible a disposició de tots els pacients perquè es puguin beneficiar sempre amb estrictes criteris mèdics i farmacèutics, segons l’estat i l’evolució de la malaltia en cada pacient.
Ara només ens queda que l’Agència Europea del Medicament (EMA) l’aprovi en aquest termini de 67 dies, i a continuació, faci el mateix el Ministeri i la Conselleria de Sanitat de Catalunya. Des de l’Associació Catalana de FQ continuarem treballant amb les autoritats perquè sigui realitat el més aviat possible, alhora que, seguirem defensant i demanant més recursos per a la investigació i per millorar l’assistència.
A continuació un resum en castellà de la Federació Espanyola de Fibrosi Quística de l’opinió emesa per la CHMP de l’Agència Europea del Medicament:
https://www.ema.europa.eu/en/documents/smop-initial/chmp-summary-positive-opinion-kaftrio_en.pdf
“El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) adoptó ayer una opinión positiva respecto al medicamento de triple combinación Kaftrio (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor) de Vertex Pharmaceuticals, en tratamiento combinado con Kalydeco (ivacaftor) para personas con Fibrosis Quística de 12 años en adelante con una mutación F508del y una mutación de función mínima (MF) o dos mutaciones F508del en el gen CFTR.
Hasta 10.000 personas con FQ en Europa de 12 años o más que tienen una mutación F508del y una mutación de función mínima serían susceptibles de recibir por primera vez un medicamento que se dirige al defecto de la proteína causante de la enfermedad. Además, las personas de 12 años de edad y mayores que tienen dos mutaciones F508del y que actualmente son candidatos para uno de los otros medicamentos de Vertex para la FQ aprobados por EMA serían susceptibles de recibir esta combinación triple. Estos dos grupos representan la mayoría de los pacientes diagnosticados con Fibrosis Quística.
La opinión adoptada por el CHMP es un paso intermedio en el camino de Kaftrio hacia el acceso del paciente. El dictamen del CHMP se enviará ahora a la Comisión Europea para la adopción de una decisión sobre una autorización de comercialización en toda la Unión Europea. Una vez que se haya otorgado una autorización de comercialización, las decisiones sobre el precio y la financiación tendrán lugar en cada Estado miembro, teniendo en cuenta la posible función / uso de este medicamento en el contexto del sistema nacional de salud de ese país.
Elexacaftor y tezacaftor son correctores CFTR y facilitan el procesamiento celular y el tráfico de F508del-CFTR, lo que lleva a un aumento en la cantidad de proteína CFTR, mientras que ivacaftor aumenta la activación del canal de la proteína CFTR en la superficie celular. El efecto combinado de elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor da como resultado una mayor actividad de CFTR medida por el transporte de cloruro de CFTR.
La seguridad y eficacia de Kaftrio se estudió en dos ensayos clínicos con más de 500 pacientes. Ambos estudios mostraron mejoras clínicamente significativas en la función pulmonar de los pacientes y disminución del cloruro en el sudor. En el primer ensayo, que comprende pacientes que fueron heterocigotos para F508del con una mutación MF, la función pulmonar aumentó en 14.3 puntos porcentuales en comparación con los pacientes que tomaron placebo (un tratamiento ficticio). En el segundo ensayo, que comprende pacientes homocigotos para la mutación F508del, aumentó en 10 puntos porcentuales en comparación con los pacientes que toman otro medicamento para la fibrosis quística (Symkevi).
Además de las mejoras en la función pulmonar, los datos han mostrado mejoras en múltiples medidas de resultado importantes, incluida la calidad de vida medida por la puntuación del dominio respiratorio CFQ-R.
Las reacciones adversas más comunes fueron dolor de cabeza (17.3%), diarrea (12.9%) e infección del tracto respiratorio superior (11.9%).”