Fibrosi Quística

L' Administració d'Aliments i Medicaments d' EE. UU. va aprovar ahir l'ús del modulador de combinació triple elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor (Trikafta) per a persones amb Fibrosi Quística de 12 anys en endavant que tenen al menys una còpia de la mutació F508del.

Amb l'aprovació de Trikafta, més del 90 per cent de les persones amb FQ podrien tenir una teràpia altament efectiva per a la causa subyacent de la seva malaltia. Fins ara, la majoria de les persones amb una sola còpia de la mutació F508del no tenien un tractament aprovat per això.

Els assajos clínics de Trikafta han mostrat millores importants en les mesures claus de la malaltia. Les persones amb dues còpies de la mutació F508del van tenir un augment del 10 per cent en la funció pulmonar en comparació amb el tractament amb el modulador tezacaftor / ivacaftor (Symdeko), i les persones amb una còpia de F508del van tenir un augment del 14 per cent en la funció pulmonar en comparació amb el placebo.  El tractament amb Trikafta també va donar com a resultat millores en el clor de suor, el nonmbre d' exacerbacions pulmonars (empeorament dels simptomes respiratorio i la funció pulmonar) i l' índex de massa corporal (relació pes / alçada) en comparació amb el placebo.

Actualment s'estan portant a terme assajos clínics de Trikafta en etapes avançades per a nens amb FQ de 6 a 11 anys. S'esperen dades d'aquest assaig en 2020.

El medicament ve amb advertencies relacionades amb proves de funció hepàtica elevades, interaccions farmacològiques amb productes que són inductors o inhibidors d'una determinada enzima hepàtica i el risc de catarates.